Pionera terapia génica ocular permite recuperar la vista
Tiempo de lectura: 2 minutos Un niño con pérdida severa de visión por un raro trastorno ocular, logró recuperar casi por completo su vista gracias a una exitosa terapia génica desarrollada en el Eye Institute en Miami. Se trata de un avance pionero que abre nuevas y esperanzadoras posibilidades para el futuro.
Antonio Vento, ahora de 14 años, salió con sus padres de Cuba en 2012 con una visa humanitaria para poder encontrar tratamiento en EE.UU. al raro trastorno ocular y de la piel que padece de nacimiento, la epidermólisis ampollosa distrófica (DEB, en inglés).
Afecta a medio millón de personas
Una condición médica tan rara que solo la padece medio millón de personas en todo el mundo y que, en el caso de Vento, no solo afectaba a su piel con la formación de «tejido cicatrizante«, sino también a los ojos, explicó este martes en una videoconferencia Antonio Sabater, el cirujano oftalmólogo del Bascom Palmer Eye responsable de la terapia del chico.
Los médicos del citado hospital, dependiente del Sistema de salud de la Universidad de Miami (UM) y de la Facultad de Medicina Miller, llegaron a realizarle dos cirugías oculares en el tiempo, pero a los tres o cuatro meses volvía a reproducirse el tejido cicatrizante por la falta de producción colágeno.
«Tras la segunda cirugía decidimos no volver a operarle, esperar a que surgiera otra opción para Antonio«, prosigue Sabater. Esta oportunidad empezó a concretarse cuando conocieron que el tratamiento de uso tópico que se le aplicaba a la piel estaba funcionando muy bien.
El equipo del profesor asociado de Oftalmología se puso de inmediato en contacto con Krystal Biotech, la empresa que desarrolla estos tratamientos avanzados de terapias génicas de uso tópico, y comenzaron a realizar complejas pruebas de laboratorio con la formulación.
En 2022, tras obtener resultados satisfactorios y lograr que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE.UU. aprobase el uso de este tratamiento para el caso específico de Vento, la clínica tomó la decisión de aplicar al muchacho la primera terapia a partir de la formulación usada en su piel.
Recuperación de la visión
El primer tratamiento fue aplicado a su ojo derecho. Los expertos eliminaron los tejidos cicatrizantes. «La recuperación fue lenta, pero a los 5 o 6 meses su visión comenzó a mejorar y, a los 8 meses, su visión era casi perfecta«, hasta el punto, dijo Sabater, que «ha recuperado el 95-100 % de la visión en ese ojo«.
Los resultados de la solución en el ojo izquierdo, debido a que ya había sufrido dos intervenciones, no fueron tan espectaculares, pero Vento ha recuperado hasta el momento el 50-60 % de la visión.
«Ha sido un trabajo de dos años. Antonio se está recuperando muy bien y estamos muy felices al comprobar que ha recuperado el sentido de la vista», precisó.
Pese a que los resultados son preliminares, Sabater dijo emocionado en la videoconferencia que el caso de Vento «es el primero y abre nuevas posibilidades en el futuro para el tratamiento de esta y otros tipos de enfermedades oculares genéticas que afectan a la córnea«. «Es, sin duda, uno de los momentos más importantes de mi carrera profesional», confesó el científico.
Fuente: EFE
