Científicos chilenos logran avance para tratar a pacientes con ELA
Tiempo de lectura: 2 minutos Tres investigadores nacionales, radicados en Canadá, lideran en el Robarts Research Institute de la Universidad de Western, con un prometedor estudio que dará paso a la primera droga específica contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica, enfermedad neurodegenerativa.
Más de 8 años de investigación les tomó a tres científicos chilenos lograr un importantes avance en el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA): desarrollar una droga biológica con el potencial de convertirse en una terapia de precisión efectiva contra esta enfermedad neurodegenerativa.
El trabajo de investigación publicado recientemente por la revista Brain de la Universidad de Oxford, es liderado por el matrimonio de biólogos moleculares chilenos -radicados hace 15 años en Canadá- Dr. Cristian Droppelmann y Dra. Danae Campos-Melo, en conjunto con la Dra. Verónica Noches.
Este equipo trabaja en el Molecular Medicine Group del Robarts Research Institute en la Universidad de Western, Ontario, y el proyecto se realizó con el médico neurólogo Michael J. Strong y científicos de otras universidades de ese país e Italia.
Los avances de la investigación
Según explica el Dr. Cristian Droppelmann, “esta investigación se basa en el fragmento de una proteína multifuncional que bloquea la toxicidad generada por los agregados de TDP-43 y que son los causantes de la enfermedad. Esto abre grandes posibilidades para el tratamiento efectivo del ELA porque permitiría extender la vida de los pacientes y mejorar su calidad de vida”.
El biólogo agrega que este trabajo les permitió obtener recientemente más de 10 millones de dólares de un fondo de privado para convertir este descubrimiento ya patentado, en un tratamiento de costo accesible para pacientes con ELA.
¿Cómo afecta esta enfermedad?
La Esclerosis Lateral Amiotrófica o ELA es una enfermedad neurodegenerativa que se caracteriza por la muerte de las neuronas responsables del movimiento del cuerpo llamadas motoneuronas, presentes en la médula espinal y la corteza motora del cerebro.
Como consecuencia, el paciente sufre progresivamente debilidad, atrofia y parálisis de los músculos de las extremidades, el tronco y de aquellos controlan la función respiratoria.
Se trata de una enfermedad fatal, con consecuencias devastadoras para quienes la padece como para sus familias, sin tratamiento efectivo y, por lo general, lleva a la muerte del paciente entre 3 a 5 años después de su diagnóstico.
Algunos casos emblemáticos es el del físico y astrofísico británico, Stephen Hawking, el líder chino, Mao Zedong y el cantante chileno Peter Rock.
Se estima que menos del 10% de los casos de ELA tiene un origen genético conocido y es heredable, y es la tercera enfermedad neurodegenerativa en incidencia, después del Alzheimer y la enfermedad de Parkinson.
La prevalencia de la ELA varía en diferentes partes del mundo, pero en general, se estima que afecta al año, aproximadamente de 2 a 3 personas por cada 100,000 teniendo su mayor incidencia en pacientes de entre los 70 y 79 años.
